La transgénesis se puede definir como la introducción de ADN extraño en un genoma, de modo que se mantenga estable de forma hereditaria y afecte a todas las células en los organismos multicelulares. Generalmente, en animales, el ADN extraño, llamado transgen, se introduce en cigotos, y los embriones que hayan integrado el ADN extraño en su genoma, previamente a la primera división , producirán un organismo transgénico; de modo que el transgén pasará a las siguientes generaciones a través de la línea germinal (gametos).
Entre las aplicaciones de los animales transgénicos se pueden destacar:
- La posibilidad de estudiar a nivel molecular el desarrollo embrionario y su regulación.
- Manipular de forma específica la expresión génica
- Estudiar la función de genes específicos.
- Poder utilizar a mamíferos como biorreactores para la producción de proteínas humanas.
- La corrección de errores innatos de metabolismo mediante terapia génica.
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